最近，来自英国伦敦大学学院的研究人员对首批亨廷顿氏病病人进行了实验性RNA靶向药物治疗，该临床试验的主要目的在于检测该实验性药物的安全性，这种叫做ISIS-HTTRx的药物由著名制药公司Isis Pharmaceuticals发现并进行开发。
亨廷顿氏病是由huntingtin突变蛋白导致的一种神经疾病，这种毒性蛋白会缓慢损伤并杀死神经元细胞，导致病人的精神健康和身体行动能力出现下降，当疾病发展到最终阶段就会对病人造成致命性打击。自从1993年发现huntingtin基因及其致命突变蛋白产物之后，全世界的科学家都对其进行了大量研究。
"基因沉默"药物是一类能够靶向mRNA分子降低特定蛋白合成的药物，ISIS-HTTRx就是这类药物的一种，它能够靶向huntingtin基因产生的mRNA，并促进细胞对其进行清除，从而减少细胞对突变huntingtin蛋白的合成。
Isis公司的Huntingtin疾病治疗计划在正式的临床试验之前经历了10年多的细致研究以及临床前检测，第一期1/2a试验主要研究该药物的安全性，在试验过程中缓慢增加ISIS-HTTRx药物的浓度，并仔细检测病人的健康状况，扫描结果以及实验参数。除此之外，研究人员还希望找到能够标识药物治疗效果的化学标记。
来自Isis Pharmaceuticals制药公司的高级副总裁C. Frank Bennett表示，基因沉默药物在治疗神经退行性疾病方面具有非常巨大的潜力，而由于亨廷顿氏病的发病原因已经得到很好的了解，因此这一创新治疗技术非常适用于亨廷顿氏病的治疗。他们设计的ISIS-HTTRx药物能够很好地靶向huntingtin基因，并降低huntingtin蛋白的合成，因此使用该药物进行治疗或在预防以及延缓疾病进展方面具有非常好的疗效。
如果这项临床试验能够证明该药物具有足够的安全性，Isis Pharmaceuticals公司将会继续与Roche保持合作将该药物推向市场。
