来自麻省理工学院-哈佛医学院Broad研究所和麻省理工学院McGovern脑研究所的研究人员,设计改造了革命性的CRISPR-Cas9基因编辑系统,大大减少了“脱靶”编辑错误。这一完善的技术解决了使用基因组编辑时面对的一个主要技术问题。
CRISPR-Cas9系统是通过对细胞的DNA进行精确地靶向修饰来发挥作用。借助于与靶位点序列相匹配的一段短RNA分子,Cas9蛋白可改变指定位点的DNA。尽管Cas9能够高度有效地切割它的靶位点,这一系统有一个主要的缺点:就是一旦进入到细胞中,它可以结合并切割额外的非目标位点。这有可能会造成意外的编辑,完全改变基因表达或是敲除掉某一基因,导致癌症形成或其他的问题出现。
在发表于《科学》(science)杂志上的一篇新研究论文中,张锋(Feng Zhang)和同事们报告称,在构成化脓性链球菌Cas9酶的约1,400个氨基酸中,他们通过改变3个氨基酸将“脱靶编辑”显着减少至无法检测到的水平。