由艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）合作开发的一款抗癌药venetoclax近日在美国监管方面再传佳讯，FDA已授予venetoclax联合罗氏抗癌药美罗华（Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔单抗）治疗复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）的突破性药物资格。在一项涉及49例R/R CLL患者的Ib期临床研究中，venetoclax联合Rituxan使84%（n=41/49）的患者实现缓解（肿瘤体积缩小），其中6例患者实现完全缓解（CR）或伴随不完全骨髓恢复的完全缓解（CRi）。
这也标志着venetoclax斩获的FDA第2个突破性药物资格。之前，FDA已于2015年4月授予venetoclax单药治疗携带17p删除突变（del 17p）的复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）的突破性药物资格。本月初，FDA也已授予venetoclax单药治疗既往已接受至少一种疗法的CLL（包括del 17p CLL）的新药申请（NDA）优先审查资格，这也意味着venetoclax很有可能在今年夏天就能获批上市。在欧盟监管方面，欧洲药品管理局（EMA）已受理venetoclax单药治疗携带17p删除突变或TP53突变的慢性淋巴细胞白血病（CLL）的上市许可申请（MAA）。
venetoclax是一种B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
目前，罗氏正与艾伯维开展一个大型临床项目，调查venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括CLL、NHL、弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）、急性髓性白血病（AML）和多发性骨髓瘤（MM）。
venetoclax的成功对艾伯维尤其关键，该公司在去年3月以210亿美元从强生手中成功抢婚Pharmacyclics公司，顺利获得一款“钱”途无量且与自身肿瘤学管线完美互补的突破性抗癌药Imbruvica在美国市场的销售权。截至目前，Imbruvica在美国已收获4个适应症，在2015年度预计为艾伯维带来了10亿美元收入，该药将同时奠定艾伯维在高速增长的肿瘤治疗市场中的强大存在。业界预计Imbruvica的年销售峰值将突破50亿美元。艾伯维认为，venetoclax联合Imbruvica将创造血液癌症临床治疗的一个一流组合疗法。
