2016年5月6日讯 /生物谷BIOON/ --著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前，NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。
据NICE估计，Translarna治疗每个患者的价格大约在22万英镑（约合32万美元）以上。这也使得这种药物跻身英国最昂贵疗法之一。事实上，该药物价格已经超出了NICE目前正常的HTA评判标准，不过仍在用于专门评估治疗罕见疾病疗法HST标准范围之内。
NICE的以为发言人表示，NICE希望NHS和PTC公司双方能够在本月11号之前达成一个双方都可以接受的销售价格。不过NICE对双方达成协议也表示了乐观的态度。
而Translarna在英国的审批也经历了一个拐点。NICE去年曾拒绝该药物的上市申请。随后迫于国内患者亲属以及一些媒体压力，NICE对其态度得到了改变。如果这一协议能够达成，未来三个月内，NICE将招募50名患者使用这一疗法以收集该疗法长期数据。这一研究将持续五年时间，届时NICE将修订该药物的具体使用指南。
Translarna在美国也是一种有争议的药物。此前FDA曾拒绝了这一药物的上市。而欧盟管理者是否最终批准其进入欧盟市场也是个未知之数。因为此前PTC公司在Translarna的临床二期和临床三期研究中相继宣告失败，未能证明这一药物在疾病治疗中的效果。
那么问题来了，为什么NICE对这一药物的获批如此“上心”？原因在于研究人员认为Translarna能够推迟患者彻底丧失运动能力的时间，经过治疗的患者使用轮椅的时间平均延后了7年。
