2016年5月19日讯 /生物谷BIOON/ --自从DNA被发现以来，人类就一直梦想着通过编辑这种遗传物质来治疗疾病。然而，尽管基因疗法研究已经走过了数十个念头，其中的失败仍远远大于成功。不过，研究风险并不能阻止医药巨头百健公司迈向该领域的脚步，公司最近宣布已经与包括宾州大学、Regenxbio公司等多个单位达成了价值20亿美元的合作协议，开发新型基因疗法和基因编辑技术。而这一大手笔距百健公司与AGTC公司签订价值10亿美元的合作协议仅仅过去了不到十个月。
此次，百健公司与美国宾州大学的James Wilson和Jean Bennett两位基因疗法专家签订了价值20亿美元的合作协议。该协议涉及了七个临床前研究项目，其领域涵盖了眼科、骨骼肌以及中枢神经等多个领域。百健公司将向每个项目支付2000万美元的预付款、6250万美元的研究经费以及高达1亿3千七百万美元的里程碑奖金。
除此之外，百健公司还和Regenxbio公司达成了专利授权协议。Regenxbio公司长期致力于开发能够增强基因疗法输送效率的新型病毒载体的开发工作。公司目前共有超过100个基因载体，这些载体都可以不同程度增强基因疗法的效果。此次，百健公司与Regenxbio公司达成协议获得了后者AAV8和AAV9载体的使用授权。据Regnexbio公司的介绍，这两种载体可以增强基因疗法在眼部的输送效果。
此次的两项合作协议也是百健公司在基因疗法领域的又一大手笔。公司2014年作出决定进军基因疗法领域。为此公司专门将基因疗法专家Olivier Danos招至旗下。2015年公司和著名公司AGTC达成合作协议，获得了其一项处于临床研究的基因疗法项目和数个临床前研究项目。
受困于公司已有产品的业绩下滑，百健公司近几年宣布大举进入众多高风险疾病研究领域。除了基因疗法领域外，公司还在阿尔兹海默症等神经退行性疾病领域投下重注。尽管这样做的风险很高，一旦公司取得突破，其收益将是难以想象。
