2016年5月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Baxalta近日公布了实验性药物BAX 930（重组整合素样金属蛋白酶与凝血酶13型[recombinant ADAMTS13]）一项开放标签、剂量递增I期临床研究的积极数据。该研究调查了BAX 930治疗重度遗传性血栓性血小板减少性紫癜（hTTP）患者的安全性、药代动力学（PK）。数据显示，在重度hTTP成人及青少年患者中，单次输注BAX 930具有良好的安全性。
hTTP是一种罕见的危及生命的血液凝固疾病，与ADAMTS13缺陷有关，若不及时治疗，死亡率接近90%。与血浆输注相比，BAX 930可提供更快的重构（reconstitution，即配制）时间和更短的给药时间，很适合患者在家治疗。
作为一种重组的ADAMTS13，BAX 930有望为hTTP患者提供一种新的治疗选择。此次公布的I期研究数据表明，BAX 930相对传统血浆输注治疗具有潜在优势。研究中，BAX 930具有良好的安全性和药代动力学（PK）属性，这些积极数据支持了将BAX 930推进至III期临床进行进一步的探索。
BAX 930旨在作为当前ADAMTS13替代疗法的一种新选择。目前，ADAMTS13替代疗法采用大容量新鲜冰冻血浆，其中包含一定量的ADAMTS13，通常情况下，准备和输注需要2个小时或更长的时间。与此相反，BAX 930可迅速重构（reconstitution，即配制），很适合患者在家治疗。
hTTP是一种罕见的危及生命的血液凝血疾病，患者体内ADAMTS13存在先天不足。ADAMTS13是一种酶，切割参与血液凝固的血管性假血友病因子（vWF）蛋白。在美国和欧盟，BAX 930均被授予孤儿药地位。
此次公布的I期研究数据来自已完成多中心研究的15例重度hTTP患者。在3个剂量组，每例患者接受一剂BAX 930治疗。药代动力学（PK）数据证实3种剂量BAX 930具有一致的半衰期和一种线性剂量反应。研究中无严重不良事件报告。最高剂量组，3例受试者报告了3种可能相关的不良事件，恶心、胀气和降低的VWF活性，所有这些报告的不良事件在没有使用药物的情况下很快得到解决。免疫原性试验显示在所有个体中均呈阴性。
