近日，血友病药物巨头杰特贝林（CSL Behring）产业管线传来喜讯，FDA批准了其长效血友病药物Afstyla用于治疗血友病A。
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。血友病主要分为A、B、C三型，A型血友病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。通常是由体内VIII因子缺乏引起，可引起关节点的反复出血，从而导致关节严重受损。Afstyla是一种新型的重组单链凝血因子VIII，是第一个也是目前唯一一个获批的治疗血友病A的单链凝血因子，能够长效预防出血事件，使用频率为每周两至三次。
Afstyla可以用于成人和儿童血友病A患者的常规出血预防，能够有效预防患者出血的频率、按需要控制患者出血以及用于围手术期的出血管理等。临床试验数据显示，使用Afstyla预防出血的血友病患者，其中位年自发出血率为0，表现出极强的预防出血效果，此前几乎没有同类的出血抑制剂能够达到同样的效果。Rush血友病及血栓研究中心的负责人Lisa Boggio表示，Afstyla作为首个被FDA批准的长效单链重组凝血因子，不仅具有极强的预防出血效果，其稳定性和效果的持续性也增强了。此外，Afstyla每周使用两至三次，对患者而言比较方便，极大地提高了血友病A患者的生活质量。
目前欧洲、瑞士和澳大利亚的药品监管机构也在审批该药物。
