该酶的缺失阻止了尿苷的合成并会造成发育迟缓、体重无法增加、血液学异常以及导致尿路梗阻的尿液乳清酸过度分泌。Xuriden是第一个在美国批准上市的针对这种适应症的药物。三乙酸尿苷定名为Vistogard售卖，用于治疗氟尿嘧啶（5-FU）或卡培他滨（capecitabine）（商品名Xeloda，及其仿制药）在化疗过程中造成的超剂量或严重威胁生命的毒性。

乳清酸尿症，常染色体隐性遗传模式（图片来自Wikipedia）

在一个未发表的6周伴随6个月延长期的单臂试验中，4位（3-19岁）患有遗传性乳清酸尿症的病人被给予每天一次60mg/kg剂量的三乙酸尿苷进行治疗。经过6个月的治疗，4位病人的血液学参数（嗜中性粒细胞计数、白细胞计数或平均红细胞容积）均有了改善或保持稳定，而且乳清酸水平也维持稳定。其中3位病患在6个月治疗后经测量，体重增长有了改进或维持稳定，身高也保持了稳定增长。该试验没有报道不良发应。

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艾科试剂：FDA批准嘧啶类似物三乙酸尿苷用于针对遗传性乳清酸尿症的治疗

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