今天，TG Therapeutics宣布了3期GENUINE临床试验的优秀结果，使用TG-1101（ublituximab）联合ibrutinib 治疗先前经治高风险慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。该研究中，高风险被定义为具有以下任何一种或多种遗传学背景：染色体17p缺失、11q缺失或p53突变。
TG Therapeutics是一家专注于B细胞恶性
肿瘤和
自身免疫性疾病创新疗法的生物制药公司。目前，公司正在开发针对血液恶性
肿瘤和
自身免疫性疾病的候选在研新药TG-1101（ublituximab），它是一种新型的糖工程化单克隆抗体，可靶向成熟B淋巴细胞上CD20抗原的一个特异性和独特性表位。
评估TG-1101加联合ibrutinib的功效和安全性的多中心、随机试验GENUINE达到其主要终点：与ibrutinib单药相比，治疗意向群体ITT（p=0.001）和被治群体（p<0.001）高危型慢性淋巴细胞性白血病患者的整体反应率（ORR）都有统计意义的显着改善。ITT人群包括所有126名随机化患者（TG-1101+ibrutinib组为64名，单独使用ibrutinib组为62名），而经治组则包括所有接受至少一剂研究药物的ITT患者（TG-1101+ibrutinib组为59名，ibrutinib单独臂为58个）。
所有反应使用iwCLL 2008指南通过独立盲法中心评价进行评估。根据iwCLL指南，应答者需要确认反应至少持续2个月。截至分析日期，每个分组都有应答者正在等待确认访问，这些访问计划在接下来的两个月内发生。在研究期间，偶尔（在组合组中小于3％）初始反应未能得到证实。研究的中位随访约12个月。
GENUINE研究旨在证明在高风险CLL中添加TG-1101的价值，最终显示了ORR的统计学显着改善，两个臂之间的可检测差异约为20％。臂之间的绝对差异约为30％，导致p值=0.001。
除了ORR外，在许多次要和额外功效测量中也观察到组合的优点，包括射线照相完全反应（CR）率、无进展生存期和反应时间。从安全的角度来看，该组合具有良好的耐受性，具有与最近在《British Journal of Hematology》中公布的2期研究一致安全性概况。该公司计划尽快与
FDA会面，讨论提交加速审批的数据。
TG-1101是一种高效的新一代糖工程化抗CD20单克隆抗体，我们相信今天的数据证明添加TG-1101到ibrutinib方案中增强了ibrutinib在先前经治高风险CLL患者的治疗效益。我们相信在组合治疗组中观察到的结果是非常令人信服的，该方案有可能成为治疗从其他疗法进展的高风险CLL患者的护理标准，”TG的执行主席兼首席执行官Michael S. Weiss先生说道：“我们相信可使用联合治疗来加速和加深预后不良高风险CLL患者的反应，这对于患者预后至关重要。我们期待在未来几个月内与
FDA共享这些数据，讨论加快审批申请。最重要的是，我们要感谢参与这项重要研究的研究人员及其患者。
