近日，美国罕见血液病药物生产商Alexion花费10.8亿美元收购的药企Enobian终于“物有所值”，FDA宣布Alexion的asfotase alfa（将以商品名Strensiq销售）获批，该药物用于治疗一种罕见的代谢性疾病——低磷酸酯酶症（HPP）。
作为罕见病药物市场的先驱，Alexion曾花费6.1亿美元预付款收购Enobia ，并且在2012年得到该药物。
FDA药物评估和研发中心药物评估办公室副主任Amy Egan博士表示，Strensiq获批意味着低磷酸酯酶症患者这一群体将首次有药可医。Strensiq获批是一个非常典型的例子，说明突破性疗法认定是如何为罕见病患者带来全新的、满足需求的治疗方式的。
除了FDA的批准，Alexion还获得了一笔丰厚的奖励——Alexion正在转手罕见儿科疾病优先审评券（RPDPRV）。RPDPRV是FDA为了奖励罕见儿科病药物的开发商所颁发，企业使用该券可以加快药品审评，缩短审查周期。上一张罕见儿科疾病优先审评券售价3.5亿美元（相关阅读：再创天价！艾伯维$3.5亿从United Therapeutics购进一张优先审评券）。
Strensiq这一酶替代疗法为每周注射三至六次，预计销售峰值为5亿美元左右。
低磷酸酯酶症是一类罕见的慢性遗传性代谢疾病。其主要病症为骨矿物制化能力受损，导致骨破坏与变形、肌无力、哮喘、呼吸困难以致早夭。
Strensiq(asfotase alfa)是第一种针对低磷酸酯酶症的病因，即缺陷的碱性磷酸酶设计的骨靶向酶替代疗法。通过替换缺陷的碱性磷酸酶，Strensiq能够促进提高酶底物水平，提升机体骨矿物质化的能力，进而避免患者出现骨骼及其他器官严重异常和早夭。
