瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日在2016年第52届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了组合疗法Tafinlar+Mekinist关键II期临床研究的积极数据。
该研究（NCT01336634）是一项多中心、非随机、开放标签II期研究，在BRAF V600E突变阳性（BRAF V600E+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展。研究中，57例携带BRAF V600E突变且接受一线化疗治疗失败的转移性NSCLC患者接受了Tafinlar（150mg，每日2次）联合Mekinist（2mg，每日一次）治疗。主要终点是研究者评估的总缓解率（ORR），关键次要终点包括缓解持续时间（DoR），无进展生存期（PFS）。独立审查缓解率与研究者评估的缓解率具有一致性。
数据显示，Tafinlar+Mekinist组合疗法实现了63%（n=36）的总缓解率（95%CI,49%-76%），研究者评估的中位DoR为9.0个月（95% CI, 6.9 to 18.3）、PFS为9.7个月（95% CI, 6.9 to 19.6）。表现出林缓解的36例患者（63%）中50%（18例）在数据分析时表现持续缓解。最常见的不良事件（发生率＞20%）包括发热、恶心、呕吐、腹泻、乏力、食欲下降、皮肤干燥、畏寒、外周水肿、咳嗽、皮疹。4例患者（7%）死于与研究药物不相关的致命不良事件。
该研究证实了非小细胞肺癌中继EGFR、ALK、ROS-1之后第4个可操作的生物标志物BRAF V600E。研究结果证明了Tafinlar+Mekinist组合疗法治疗BRAF V600E+NSCLC的潜力，将为这种非常小众的、缺医少药的肺癌群体提供新的生活希望。
据估计，仅有1-2%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者携带BRAF V600E突变，该突变独立于吸烟状态，被认为与更恶性的肿瘤及更差的预后相关。
诺华肿瘤学研发及医疗事务全球负责人Alessandro Riva表示，肺癌是全球范围内癌症致死的首要原因，有超过一半的非小细胞肺癌（NSCLC）肿瘤是由于基因突变所致。目前，诺华正全力以赴，为NSCLC患者带来第4种新的靶向性治疗方案。
